Pharmaceutica Analytica Acta

Abstrait

Analyse de la conception d'un essai adaptatif en deux étapes

Chow SC et Lin M

Au cours de la dernière décennie, les méthodes de conception adaptative en recherche clinique ont attiré beaucoup d'attention car elles offrent aux chercheurs principaux (1) une flexibilité potentielle pour identifier le bénéfice clinique d'un traitement expérimental en cours d'étude, mais une efficacité pour accélérer le processus de développement. L'une des conceptions adaptatives les plus couramment envisagées est probablement une conception adaptative en deux étapes (par exemple, phase I/II ou phase II/III). Les conceptions adaptatives en deux étapes peuvent être classées en quatre catégories en fonction des objectifs et des critères d'évaluation de l'étude à différentes étapes. Ces catégories comprennent (I) une conception avec les mêmes objectifs d'étude et les mêmes critères d'évaluation à différentes étapes, (II) des conceptions avec les mêmes objectifs d'étude mais des critères d'évaluation différents à différentes étapes, (III) des conceptions avec des objectifs d'étude différents mais les mêmes critères d'évaluation à différentes étapes, et (IV) des conceptions avec des objectifs d'étude différents et des critères d'évaluation différents à différentes étapes. Dans cet article, un aperçu des méthodes statistiques d'analyse de ces différents types de conceptions en deux étapes est fourni. En outre, une étude de cas concernant l'évaluation d'un traitement expérimental pour traiter les patients infectés par l'hépatite C utilisant une conception d'essai de type (IV) est présentée.