Abstrait

La thérapie génique peut-elle aider à traiter l’hémophilie ?

Pravasini Sethi

L'hémophilie A est une maladie héréditaire provoquée par une insuffisance ou l'absence du facteur de coagulation 8, une protéine essentielle à la coagulation du sang. L'hémophilie A est une maladie héréditaire liée au chromosome X et touche donc assez souvent les hommes. Elle survient chez 1 enfant de sexe masculin sur 5 000. Environ 20 000 personnes aux États-Unis souffrent des effets secondaires de l'hémophilie A, et on estime que plus de 400 000 personnes dans le monde souffrent de cette maladie effrayante. L'hémophilie A est actuellement traitée avec des mélanges de produits coûteux à base de facteur 8 2 à 3 fois par semaine pendant toute la vie du patient.

Avertissement: Ce résumé a été traduit à l'aide d'outils d'intelligence artificielle et n'a pas encore été examiné ni vérifié