Journal des troubles sanguins et de la transfusion

Abstrait

Leucémie infantile – Une étude sur un nouveau traitement pour la leucémie myéloïde aiguë chez les enfants

Valse de Sabrina

La leucémie myéloïde aiguë est une maladie hétérogène qui représente environ 20 % des leucémies aiguës chez les enfants et les adolescents. Malgré l'absence de traitement ciblé pour la plupart des sous-types et un manque de nouveaux opérateurs, les taux d'endurance ont atteint environ 60 % chez les enfants récompensés lors des essais cliniques dans les pays développés. Une grande partie des progrès ont été réalisés grâce à une meilleure gestion des risques, à la mise en œuvre de mesures de soins intensifs, à l'adaptation du traitement en fonction de la réaction de chaque patient au traitement et aux améliorations de la transplantation d'hématopoïèse indifférenciée allogénique. Cependant, il est peu probable que de nouveaux progrès puissent être réalisés grâce à ces seules mesures. Ainsi, des études génomiques à haut objectif ont conduit à une meilleure compréhension de la pathogénèse de cette maladie et à la preuve distinctive de variations subatomiques par rapport à la norme qui sont des cibles possibles de nouveaux traitements. Les progrès des opérateurs centrés sur la molécule, dont certains sont déjà au stade des essais cliniques, offrent une excellente perspective pour l’avenir.