Brain Disorders & Therapy

Abstrait

Essais cliniques sur la sclérose en plaques pédiatrique : perspectives et défis à relever

Sona Narula, Amy T. Waldman et Brenda Banwell

Jusqu’à récemment, les essais cliniques pédiatriques n’étaient pas obligatoires pour les nouveaux traitements. En conséquence, les enfants se voyaient souvent prescrire des médicaments hors indication sur la base de données issues d’études sur les adultes, ou n’étaient pas en mesure de recevoir des traitements potentiellement bénéfiques en raison d’un manque d’approbation officielle pour une utilisation dans la population pédiatrique. Comme cela a été jugé contraire à l’éthique et préjudiciable dans certains cas, une législation a récemment été approuvée qui impose désormais des études pédiatriques pour tous les nouveaux traitements. La mise en œuvre d’essais cliniques dans la SEP pédiatrique est particulièrement pertinente car il existe un certain nombre de thérapies orales et intraveineuses émergentes qui peuvent être plus tolérables et efficaces que les thérapies injectables de la plateforme. Alors que les essais sur la SEP pédiatrique sont en cours de conception, des défis concernant leur faisabilité ont été identifiés. Il s’agit notamment des limites de taille d’échantillon, de la détermination des critères d’évaluation appropriés de l’étude et des résultats spécifiques à la SEP pédiatrique, et de la crainte de l’impact inconnu de ces nouveaux agents sur le développement du système immunitaire, reproducteur et nerveux central. Dans ce commentaire, nous discutons du paysage à venir des essais sur la SEP pédiatrique et des défis anticipés.