Journal des troubles sanguins et de la transfusion

Abstrait

Note des rédacteurs sur le futur aperçu de l'hémophilie

Ruben Antoine

Au cours des dernières années, l'accessibilité du traitement de substitution des facteurs de coagulation a considérablement contribué à améliorer les soins prodigués aux personnes atteintes d'hémophilie. Après les maladies virales transmissibles par le sang de la fin des années 1970 et du milieu des années 1980, provoquées par des concentrés de facteurs de coagulation produits à partir de plasma poolé non viro-inactivé, le besoin d'un traitement plus sûr est devenu crucial pour la communauté hémophile. L'introduction de facteurs de coagulation déterminés par plasma inactivé par les virus, puis de produits recombinants, a bouleversé l'état de santé de ces personnes. Ces armes thérapeutiques ont amélioré leur satisfaction personnelle et celle de leurs familles et ont permis un traitement à domicile, c'est-à-dire un traitement de substitution des facteurs à intervalles réguliers pour prévenir à la fois la congestion et les lésions articulaires qui en résultent (par exemple, la prophylaxie essentielle). De même, un mode de vie et un avenir presque normaux ont été réalisés. Le principal problème actuel de l'hémophilie est l'apparition d'alloanticorps inactivant le facteur de coagulation implanté, même si les schémas thérapeutiques de résistance invulnérable basés sur des perfusions quotidiennes à long terme de grandes quantités de facteurs de coagulation peuvent détruire les inhibiteurs chez environ 66 % des patients concernés. De plus, la disponibilité de produits qui évitent les abandons innés de la coagulation a considérablement amélioré la gestion de ce problème. Les difficultés importantes des schémas thérapeutiques actuels, comme la courte demi-vie des traitements de l'hémophilie avec la nécessité de perfusions intraveineuses successives, poussent aux efforts actuels pour délivrer des facteurs de coagulation avec une biodisponibilité plus longue. Enfin, des recherches accrues sont consacrées à un traitement de substitution de qualité, le meilleur moyen de parvenir à un remède contre l'hémophilie.