Shivani Kachroo et Sivakumar JT Gowder
L'idée de la thérapie génique est unique : elle consiste à ajouter un gène sain à la place d'un gène candidat défectueux ou défaillant, de sorte que les modifications de la fonction du gène dans le corps du patient sont conservées et restaurées. Elle représente un moyen de traiter une maladie de manière plus innovante en utilisant du matériel génétique conduisant à l'expression de protéines dans les cellules qui interfèrent avec la synthèse de protéines pour traiter les maladies. Différents systèmes de vecteurs effectuent le transfert de gènes avec certains avantages et inconvénients.