Journal de pharmacologie clinique et expérimentale

Abstrait

Interprétation de la signification statistique - Tests exploratoires et confirmatifs dans les essais cliniques, les études épidémiologiques, les méta-analyses et le dépistage toxicologique (en utilisant le Ginkgo biloba comme exemple)

Wilhelm Gaus*, Benjamin Mayer, Rainer Muche

Les termes « significatif » et « valeur p » sont importants pour les chercheurs biomédicaux et les lecteurs d’articles biomédicaux, y compris les pharmacologues. Aucun autre résultat statistique n’est aussi souvent mal interprété que les valeurs p. Dans cet article, la question des tests exploratoires versus confirmatifs est abordée en général. Une valeur p significative conduit parfois à une hypothèse précise (test exploratoire), parfois elle est interprétée comme une « preuve statistique » (test confirmatif). Une valeur p ne peut être interprétée comme confirmative que si (1) l’hypothèse et le niveau de signification ont été établis a priori et (2) un ajustement pour tests multiples a été effectué si plus d’un test a été effectué.
Les programmes de dépistage (par exemple le programme national de toxicologie des États-Unis sur le Ginkgo biloba) sont typiques des résultats exploratoires. Les essais randomisés contrôlés comprennent généralement un test confirmatif de la variable de résultat principale et plusieurs tests exploratoires des variables de résultat secondaires, ainsi que des analyses exploratoires de sous-groupes. Certaines études fournissent des valeurs de p qui sont plus significatives que simplement exploratoires, tandis que d'autres valeurs de p semblent plus ou moins confirmatives. Les études épidémiologiques et les méta-analyses peuvent conduire à des valeurs de p qui se situent quelque peu entre exploratoires et confirmatives. Nous proposons de considérer les valeurs exploratoires et confirmatives comme un continuum bipolaire. Néanmoins, il est conseillé aux auteurs d'un protocole d'étude de concevoir leur étude de manière clairement exploratoire ou strictement confirmative. Nous recommandons en outre que chaque valeur de p significative publiée soit explicitement désignée comme exploratoire ou confirmative en plus des résultats descriptifs appropriés.