Journal des troubles sanguins et de la transfusion

Abstrait

Présentation du Tran Qol : une nouvelle mesure de la qualité de vie spécifique à la maladie pour les enfants et les adultes atteints de thalassémie majeure

Robert J Klaassen, Shabbir Alibhai, Melanie Kirby Allen, Katherine Moreau, Manuela Merelles Pulcini, Melissa Forgie, Victor Blanchette, Rena Buckstein, Isaac Odame, Ian Quirt, Karen Yee, Durhane Wong Rieger et Nancy L Young

Contexte : Les patients atteints de thalassémie majeure ont besoin de transfusions de globules rouges pour survivre et doivent faire face à une surcharge en fer et à une chélation. La chélation est contraignante, impliquant traditionnellement une perfusion sous-cutanée prolongée chaque nuit. Nous avons développé un outil spécifique à la maladie pour ces patients (TranQol) afin de mesurer leurs problèmes de qualité de vie spécifiques.

Méthodes : Les professionnels de santé spécialisés dans la thalassémie pédiatrique et adulte et les experts en méthodologie de la qualité de vie ont généré 69 éléments potentiels. 74 questions supplémentaires ont été générées par le biais d'entretiens avec des patients (pédiatriques et adultes) et des parents.

Résultats : 120 participants ont contribué : 16 professionnels de santé, 31 enfants et 30 adultes atteints de thalassémie et 43 parents. Les questions en double et peu fréquentes ont été éliminées, laissant 58 items. Trois questionnaires auto-déclarés (enfant, parent et adulte) et un questionnaire par procuration de l'enfant pour les parents ont été élaborés. La longueur du questionnaire variait de 29 (enfant) à 39 (parent). Les questions ont été regroupées en quatre domaines : santé physique, santé émotionnelle, fonctionnement familial et fonctionnement scolaire et professionnel. Une cinquième catégorie sur l'activité sexuelle ne comprenait qu'un seul item. Un débriefing cognitif a été effectué en interrogeant des enfants, des parents et des adultes supplémentaires. En conséquence, trois items ont été ajoutés, un a été supprimé et 16 ont été modifiés.

Conclusion : Le TranQol est une nouvelle mesure de la qualité de vie spécifique à la maladie pour les patients atteints de thalassémie majeure, développée à l'aide d'une méthodologie rigoureuse.