Journal de biologie néonatale

Abstrait

Suivi à long terme des patients traités par D-pénicillamine en période néonatale

ISTV

Contexte : Dans le traitement néonatal, la D-pénicillamine (D-PA) a été reconnue pour la première fois au début des années 1970 comme ayant un effet bénéfique potentiel sur l'hyperbilirubinémie néonatale. Des essais cliniques contrôlés et randomisés ont confirmé l'efficacité de la D-PA dans le traitement de la maladie hémolytique du nouveau-né et de la rétinopathie du prématuré. L'objectif de cette étude était d'explorer les effets potentiels à long terme de la D-PA en mesurant l'état de santé des adultes traités avec ce médicament pendant la période néonatale.

Méthodes : L'auto-évaluation de la santé et la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) ont été étudiées dans une cohorte de patients âgés de 23 à 36 ans à l'aide de l'instrument EuroQol5D. Des questionnaires auto-administrés ont été envoyés par courrier comprenant l'instrument EQ-5D et des questions sur les résultats scolaires et la présence de troubles neurosensoriels. La cohorte originale était composée de 1492 sujets. 518 participants ont renvoyé les questionnaires, dont 32 ont dû être exclus en raison de réponses incomplètes. Comme référence, les données de l'enquête sur la qualité de vie ont été utilisées ; cette étude a été menée au début des années 2000, sur un échantillon représentatif de 5503 membres d'une population hongroise ayant des résultats moyens [22].

Résultats : L'incidence des troubles neurosensoriels et le niveau d'éducation sur la qualité de vie liée à la santé ont également été évalués. Les auteurs ont examiné le biais entre ceux qui ont renvoyé des questionnaires complets et ceux qui ont renvoyé des questionnaires incomplets. Dans tous les groupes d'âge de la cohorte, le score moyen de l'échelle visuelle analogique (EVA) était remarquablement plus élevé, tandis que l'indice EQ-5D moyen était inférieur à la valeur hongroise spécifique à l'âge, cette discordance pouvant s'expliquer par le « paradoxe du handicap ». Un nombre significativement plus élevé de répondants ayant un VLBW par rapport à leurs pairs à terme ont déclaré avoir une déficience neurosensorielle et un niveau d'éducation inférieur.

Conclusions : Les différentes caractéristiques des répondants incomplets peuvent conduire à des biais importants et ainsi avoir une grande influence sur les estimations de la qualité de vie liée à la santé. En se concentrant sur les effets potentiels du D-PA, les faits suivants sont vérifiables : (i) les adultes survivants de la prématurité peuvent souffrir de nombreuses pathologies. Par conséquent, leur santé/comportements étaient significativement plus faibles (comme prévu) par rapport à la population moyenne examinée [22] (ii) d'autre part, les adultes nés à terme avaient une meilleure santé/comportements. Cela n'était cependant pas statistiquement significatif.