Journal des troubles sanguins et de la transfusion

Abstrait

La splénectomie revisitée dans le purpura thrombopénique immunitaire de l'enfant à l'ère des nouvelles thérapies : l'expérience française

Nathalie Aladjidi, Raoul Santiago, Corinne Pondarré, Anne Lambilliotte, Guy Leverger, Claire Godard Sebillotte, Vincent Barlogis, Pierre Rohrlich, Marlène Pasquet, Sophie Bayart, Dominique Plantaz, Patrick Lutz, Karine de Bosredon, Aude Marie-Cardine, Corinne Guitton, Patrick Boutard, Martine Munzer, Jean-Louis Stephan, Thierry Leblanc et

Objectif : La splénectomie est le traitement de référence de la thrombopénie immunitaire primaire (TI) réfractaire chez l’adulte. Sa place reste débattue chez l’enfant. Le Plan Maladies Rares nous a donné l’opportunité de mener une étude collaborative sur l’efficacité et la tolérance de cette procédure dans la TI de l’enfant.

Patients et méthodes : Une étude rétrospective a été menée en France afin d'identifier les enfants atteints de PTI traités par splénectomie sur une période de 9 ans. Au total, 78 enfants ont été inclus. Les données de la cohorte nationale CEREVANCE en cours sur les cytopénies auto-immunes de l'enfant dans 30 services ont été revues et complétées par un contact direct avec les médecins référents. La terminologie internationale pour la définition de la réponse a été utilisée. La survie sans récidive a été évaluée par la méthode de Kaplan-Meier.

Résultats : Les âges médians au diagnostic de PTI et à la splénectomie étaient respectivement de 9,6 et 12,4 ans. La durée médiane du PTI avant la splénectomie était de 24 mois (1-162) ; 62 enfants avaient un PTI chronique. Le nombre médian de lignes de traitement avant la splénectomie était de 2 (1-7). La cœlioscopie a été utilisée dans 81 % des cas. Quatre enfants ont eu des complications chirurgicales immédiates. Avec un suivi médian de 41 mois, la rémission complète (RC) était maintenue aux dernières nouvelles chez 84 % des enfants. La RC a été obtenue dans 77 % des cas avec destruction plaquettaire intra-splénique, et dans aucun cas avec destruction non splénique (p=0,11). En utilisant une définition très stricte de la rechute, la survie sans rechute à 5 ans était de 51 % [IC95% 37-64]. Aucun décès ni sepsis foudroyant n’a été rapporté.

Conclusions : Dans cette étude nationale avec un suivi à long terme, l'excellent rapport bénéfice/risque de la splénectomie pour PTI réfractaire confirme qu'au sein d'équipes compétentes et concertées, cette intervention reste au premier plan des traitements curatifs. L'évaluation isotopique est intéressante mais d'autres facteurs pronostiques de la RC restent à déterminer. Une surveillance du risque infectieux et thrombotique potentiel à l'âge adulte doit être coordonnée par le médecin traitant tout au long de la vie. La place d'autres options thérapeutiques, afin de repousser le plus tard possible la splénectomie dans le PTI de l'enfant, reste à déterminer.