Journal de recherche et de thérapie sur les cellules souches

Abstrait

Bénéfice en termes de survie du traitement myéloablatif par busulfan intraveineux (120 mg/m2) et fludarabine pour le traitement des tumeurs malignes myéloïdes

Niparuck P, Pukiat S, Puavilai T, Ativitavas T, Chantrathammachart P, Boonyawat K, Wacharapomin P, Angchaisuksiri P, Chuncharunee S, Jootar S, Atichartakarn V et Ungkanont A

Contexte : Le traitement de conditionnement par fludarabine intraveineuse et busulfan 130 mg/m2 (Flu/Bu) a induit une survie à long terme avec un faible taux de mortalité lié au traitement. Cependant, peu de rapports ont été publiés sur la survie à long terme des patients subissant une allo-GCSH avec un traitement intraveineux par Flu/Bu. Par conséquent, nous avons mené une étude rétrospective sur 42 patients diagnostiqués avec des tumeurs malignes myéloïdes ayant reçu une allo-GCSH avec un traitement intraveineux par fludarabine et busulfan (120 mg/m2) entre 2006 et 2015 à l'hôpital de Ramathibodi. Le but de notre étude était d'observer la survie à long terme et les complications après la transplantation.
Résultats : Trente-quatre, trois et cinq patients étaient respectivement atteints de LAM, de SMD et de LMC-CP. Avec un suivi médian de 95 mois, l'EFS à 1 an et l'EFS à 8 ans étaient respectivement de 82 et 70 %. Français Le taux de survie globale (OS) à 1 et 8 ans a été observé de manière égale dans 88 % des cas. Les patients de moins de 45 ans avaient une OS significativement plus longue que les patients âgés de 45 ans et plus (96 contre 70 %, p = 0,019). L'OS à huit ans dans la LAM, le SMD et la LMC était respectivement de 88, 67 et 100 %. Une maladie du greffon contre l'hôte aiguë et chronique a été observée chez 29 et 46,3 % des 41 patients évaluables respectivement. Alors que les taux de syndrome d'obstruction sinusoïdale, de septicémie, de réactivation du CMV, de microangiopathie thrombotique induite par la cyclosporine et le tacrolimus étaient respectivement de 2, 10, 12, 5 et 2 %. Le taux de mortalité sans rechute au jour +100, à 1 et 8 ans n'était respectivement que de 9,5, 13,8 et 13,8 %. Il n'y a eu aucune toxicité neurologique, aucune mucite sévère, aucune tumeur maligne secondaire ni aucun syndrome SMD lié au traitement dans cette étude.
Conclusion : La transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques avec fludarabine et busulfan par voie intraveineuse à la dose de 120 mg/m2 a été bien tolérée et a démontré des résultats thérapeutiques impressionnants chez les jeunes patients adultes diagnostiqués avec des tumeurs malignes myéloïdes.