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Abstrait
L'état actuel de l'art en matière d'édition thérapeutique du génome et son avenir
Donya Moradi Manesh et Punam Malik
L'édition du génome à l'aide de nucléases spécifiques à un site de conception est un domaine en plein essor dans lequel les génomes des cellules/organismes cibles sont désormais manipulés pour créer/corriger des mutations ou manipuler l'expression des gènes de manière transcriptionnelle. Le domaine a commencé il y a plus d'une décennie avec les nucléases à doigt de zinc, qui ont été rapidement suivies par les endonucléases/méga-nucléases de conception, les nucléases effectrices de type activateur de transcription et, plus récemment, CRISPR/Cas9. Chaque plate-forme a ses propres forces et faiblesses, mais elles permettent toutes d'éditer le génome des cellules et des organismes pour étudier la biologie/fonction des gènes ou pour un effet thérapeutique. Cette revue décrira brièvement les différentes plates-formes d'édition de gènes, puis se concentrera sur le système CRISPR/Cas9.