Journal des troubles sanguins et de la transfusion

Abstrait

Modèles de traitement et de prise en charge des patients atteints de la maladie de von Willebrand aux États-Unis

Cindy A Leissinger et Diane Nugent

Contexte : Il existe peu de données sur les stratégies de prise en charge des patients atteints de la maladie de von Willebrand (MVW), le trouble hémorragique héréditaire le plus fréquent. L'objectif de cette étude était d'évaluer rétrospectivement les modèles de prise en charge des patients atteints de MVW aux États-Unis.

Méthodes : 41 médecins ont été recrutés à partir de la liste des centres de traitement de l'hémophilie (CTH) des Centers for Disease Control and Prevention et de la base de données des médecins de l'American Medical Association (16 CTH, 25 non affiliés à un CTH). Les dossiers des patients ont été échantillonnés de manière aléatoire par la méthode des quotas.

Résultats : Les dossiers de 225 patients atteints de la maladie de von Willebrand traités entre janvier 2005 et décembre 2007 ont été examinés (94/74/57 pour les types 1/2/3 de la maladie de von Willebrand, respectivement). La proportion de patients blancs était plus élevée dans les centres non hospitaliers que dans les centres hospitaliers et parmi les patients atteints de type 1 que de type 2. Les femmes représentaient 65 % des patients (77 % des patients atteints de type 1, 55 % des patients atteints de type 2 et 58 % des patients atteints de type 3). Cependant, des épisodes hémorragiques nécessitant un traitement sont survenus chez 53 % des patients de sexe masculin mais seulement chez 36 % des patients de sexe féminin. La proportion de patients traités par desmopressine ou par des concentrés de facteur de von Willebrand/facteur VIII (VWF/FVIII) pour des saignements (148 événements) et une intervention chirurgicale (140 épisodes) au sein du type de la maladie de von Willebrand était de : 31 % et 47 % des patients atteints de type 1, 55 % et 36 % des patients atteints de type 2, 44 % et 39 % des patients atteints de type 3, respectivement. Sur les 140 événements chirurgicaux nécessitant de la desmopressine ou des concentrés de VWF/FVIII, 61 % se sont produits dans un contexte non-HTC.

Conclusion : En plus de révéler des disparités intéressantes dans les caractéristiques démographiques des patients atteints de la maladie de von Willebrand, ces données indiquent que les patients atteints de la maladie de von Willebrand reçoivent des soins généralement conformes aux directives de traitement, à l'exception du nombre d'interventions chirurgicales effectuées en dehors du cadre du HTC, où l'accès à la surveillance en laboratoire des niveaux de facteurs peut être limité.