Revue de Pharmacovigilance

Abstrait

Façons de gérer la conception des essais cliniques de phase 1 axée sur la sécurité, l'efficacité et les populations de patients sélectionnées : un rapport du groupe de travail sur la conception des essais cliniques du comité directeur des médicaments expérimentaux du National Cancer Institute

Riya Gupta

Les objectifs et les buts des essais cliniques de phase 1 évoluent pour inclure une évaluation plus poussée des paramètres tels que les effets subatomiques désignés, en plus du profil de dose/toxicité du spécialiste de recherche. Les méthodologies cliniques examinées comprenaient le plan de phase 1 d'extension de partenaire standard 3 + 3, les études de phase 1 multi-institutionnelles, les plans de titration accélérée, les stratégies de réévaluation continue, l'étude de populations de patients cibles spécifiques et les études de phase 0. Chacune de ces méthodologies contribue de manière exceptionnelle à une partie de l'étude de phase 1, toutes étant axées sur la garantie de dose et de calendrier, la santé du patient et l'exposition limitée du patient à des doses inefficaces du spécialiste de recherche. L'avantage de l'âge concentré du travail de preuve du biomarqueur primaire de la restriction de la cible, ainsi que la valeur du profilage atomique de la population étudiée, sont pris en compte. Le développement de nouveaux médicaments est coûteux et le taux d'échec reste élevé.